Imagen tomada de: actualidadsanitaria.com
Periodista redactor: Yucef Alejandro Patiño Ruge - @alejochat
La terapia génica de la hemofilia B de la farmacéutica Pfizer tiene éxito en un estudio de última etapa
La multinacional estadounidense Pfizer Inc dio a conocer recientemente que su terapia génica experimental para el tratamiento de la hemofilia B, un raro trastorno sanguíneo hereditario, cumplió su objetivo principal en un estudio de última etapa.
Los datos del estudio mostraron que una dosis única de la terapia fue superior al tratamiento estándar actual para ayudar a reducir la tasa de hemorragia en pacientes con formas de hemofilia B de moderadamente grave a grave.
El trastorno dificulta la capacidad del cuerpo para producir una proteína de coagulación de la sangre llamada factor IX.
La terapia de Pfizer, conocida como fidanacogene elaparvovec, está diseñada para ayudar a los pacientes a producir factor IX por sí mismos después de un tratamiento único, a diferencia de los tratamientos actuales, que se enfocan en infusiones regulares de la proteína.
El fabricante de medicamentos autorizó su terapia génica para la hemofilia B de la unidad Spark Therapeutics de Roche en 2014 por un pago inicial de 20 millones de dólares.
Pfizer planea discutir en las próximas semanas los resultados obtenidos de la última etapa con las autoridades reguladoras de Europa y los Estados Unidos y compartir datos adicionales para la terapia experimental en una conferencia científica en el transcurso del rpimer trimestre de 2023.
Según datos del gobierno Estadounidense, la prevalencia estimada de hemofilia en el país norteamericano es de 12 casos por 100.000 hombres para la hemofilia A y 3,7 casos por 100.000 hombres para la hemofilia B. En noviembre, el regulador de salud de EE. UU. aprobó la primera terapia génica, CSL Ltd y uniQure's Hemgenix, para tratar la hemofilia B.
Pfizer también está probando esta tecnología de terapias génicas experimentales en ensayos de última etapa como posibles tratamientos para el trastorno hemorrágico hemofilia A y el trastorno muscular distrofia muscular de Duchenne.
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